Speranze di guarigione per la leucemia mieloide cronica

Traduzione a cura di Dott.ssa Sabrina Carbone per SEBAL company professional translation centre fonte Le Figaro

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Alcuni ricercatori francesi hanno dimostrato l’utilità di un antidiabetico per i pazienti colpiti da questa malattia del sangue.

Quindici anni fa, l’arrivo sul mercato di terapie mirate aveva aumentato la speranza di vita delle persone colpite da leucemia mieloide cronica (LMC), una malattia del sangue che conta 600 nuovi casi in Francia ogni anno. Questa volta, è prevista anche la guarigione, grazie alla scoperta da parte di un gruppo francese di meccanismi che permettono di ridurre i rischi dell’insorgere della malattia. La leucemia mieloide cronica è caratterizzata da una produzione eccessiva dei globuli bianchi con cellule stock maligne del midollo osseo. Il trattamento di riferimento, delle terapie determinate che inibiscono l’attività dell’enzima tirosina chinasi (TK), agisce sulle cellule tumorali che sono emanate da queste cellule stock. Ma queste ultime non vengono distrutte per tanto, e, in caso di sospensione del trattamento, si risvegliano sulla maggior parte dei pazienti. Riuscire ad eliminare questa minaccia è il Graal che lascia sperare nelle ricerche condotte da Stéphane Prost (CEA/iMETI), Philippe Rousselot (ospedale Mignot, Versailles) e Philippe Leboulch (CEA/iMETI). Pubblicati mercoledì sulla rivista Nature, i loro lavori dimostrano che una medicina già autorizzata e utilizzata contro il diabete di tipo 2, il pioglitazone, permette di distruggere queste cellule stock dormienti quando viene data contemporaneamente la terapia mirata. ”Il pioglitazone rende le cellule stock dormienti sensibili all’azione dell’inibitore di TK”, ha illustrato Stéphane Prost. L’obiettivo è quello di raggiungere l’estirpazione delle cellule stock, almeno una presenza inosservabile, in occasione di analisi estremamente sensibili (PCR). Quindi parliamo di remissione molecolare completa.

Per verificare sull’uomo l’efficacia di questa nuova combinazione terapeutica, i ricercatori l’hanno inizialmente testata nel 2012 su alcuni diabetici che soffrivano anche di leucemia mieloide cronica. Il test è stato ripetuto su 24 persone, non diabetiche questa volta. ”Il pioglitazone rafforza l’effetto dell’insulina ma non fa abbassare la glicemia. Non c’era dunque pericolo per i non diabetici”, ha precisato Stéphane Prost. I pazienti tuttavia hanno ricevuto solo per un anno questa molecola, a causa di un sospetto di un debole sovrarrischio di cancro alla vescica in caso di lunga esposizione, ha spiegato il dott. Aude Charbonnier (centro anticancro Paoli-Calmettes), che ha partecipato alle prove cliniche. ”Ma uno studio sembra che abbia rimesso in causa queste conclusioni che avevano condotto al ritiro della medicina in Francia”, ha osservato Stéphane Prost, aggiungendo che altre molecole con proprietà simili saranno testate.

Remissione molecolare completa

Cinque anni dopo, i primi tre pazienti trattati sono sempre in remissione molecolare completa. In occasione della seconda prova, la stessa efficacia è stata ottenuta sul 57% dei pazienti, contro il 27% se l’inibitore di TK veniva assunto da solo. I pazienti hanno continuato tuttavia a fare la loro terapia mirata dopo la sospensione del pioglitazone, obbligo di garanzia. “Si parla per il momento di remissione solida. Per parlare di cura, occorrerebbe poter stabilire il trattamento con la garanzia che la malattia non riemerga”, ha spiegato il dott. Prost.
Ciò sarà l’obiettivo delle future analisi cliniche. Poiché gli inibitori di TK sono un trattamento a vita a volte difficile da sopportare a causa dei suoi effetti secondari. D’altra parte, “il loro costo elevato, 2000 euro al mese per lo meno costoso, sarà un problema sociale, e il numero di persone interessate aumentano ogni anno”, ha sottolineato il dott. Charbonnier. ”È un asse della ricerca molto originale ed interessante, tanto più che si vede già albeggiare l’applicazione clinica, cosa che è rara per questo genere di studio, ha elogiato il dott. Sylvain Choquet, ematologo alla Pitié-Salpêtrière di Parigi. ”L’effetto è osservato per la LMC ma certamente anche per altri cancri che condividono questo meccanismo, e sono potenzialmente numerosi”, ha aggiunto il dott. Amine Belhabri (centro anticancro Léon-Bérard, di Lione). Il gruppo dell’iMETI ha già iniziato ad esplorare questo tracciato in altre emopatie vicine al LMC.

Una vita normale nonostante la LMC

Le leucemie mieloidi croniche rappresentano il 15% delle leucemie. La loro frequenza aumenta con l’avanzare dell’età e la diagnosi è posta in media attorno ai 53 anni. La malattia è causata dalla ricombinazione accidentale dei pezzi di cromosomi 9 e 22, che conduce alla formazione di un nuovo gene (BCR-ABL). Quest’anomalia è all’origine di una proliferazione eccessiva di globuli bianchi. In mancanza di trattamento, la leucemia mieloide cronica evolve verso una forma acuta di cattiva previsione. Ma l’arrivo una quindicina di anni fa delle prime terapie mirate inibirici di tirosina chinasi poiché lo imatinib (Glivec) ha permesso al 90% dei pazienti che hanno risposto bene alla terapia di avere una vita normale e una buona speranza di vita. Presi ogni giorno e a vita, questi trattamenti possono tuttavia avere effetti collaterali: crampi alle gambe, edemi, aumento di peso, disordini digestivi.

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